Entendemos que participar en un estudio clínico por lo general implica viajes y un compromiso de tiempo. Durante el diseño de nuestros estudios clínicos, platicamos sobre estos temas con pacientes, cuidadores y defensores para minimizar la carga para los participantes y sus familias.
Pfizer puede proporcionar servicios logísticos relacionados con el estudio, como transporte. Debido a que cada estudio es diferente, le recomendamos que haga todas las preguntas. También puede consultar el documento de consentimiento informado para más detalles sobre su estudio.
La terapia génica apunta a la causa de una enfermedad genética. En la terapia génica, un gen que funciona se administra a un tejido específico del cuerpo, lo que permite que la célula o el tejido produzcan una proteína que falta o que no está funcionando. Este tipo de tratamiento tiene el potencial de ser utilizado en lugar de medicamentos o de cirugía.
La seguridad y eficacia de la terapia génica se está estudiando en estudios clínicos.
Creemos que la terapia génica es un enfoque de tratamiento potencialmente transformador que, si tiene éxito, puede ayudar a reducir la carga de enfermedad y de los tratamientos continuos para las personas afectadas por enfermedades raras.