Una enfermedad rara es una afección médica que afecta a una pequeña cantidad de personas. Sin embargo, a pesar de que cada enfermedad rara afecta a pocas personas, hay aproximadamente 7,000 de estas enfermedades. En total, afectan a alrededor de 300 millones de personas en todo el mundo. Algunas enfermedades raras pueden ser debilitantes y potencialmente mortales. 

Las personas con enfermedades raras suelen pasar años sin recibir un diagnóstico adecuado. Muy a menudo, esto se debe a que las enfermedades ocurren en tan pocas personas, y los síntomas se pueden confundir con los de otras afecciones. Una vez diagnosticadas, las personas con enfermedades raras suelen tener dificultades para encontrar expertos médicos para tratarlas, o información suficiente sobre el cuidado de sus afecciones.

Alrededor del 80% de las enfermedades raras son genéticas, causadas por un gen que no funciona correctamente. Para la mayoría de las personas con estas enfermedades, la mutación genética está presente al nacer, y el efecto del gen se vuelve más grave con el tiempo. En Pfizer, llevamos a cabo estudios clínicos en algunas enfermedades raras que se ajustan a esta descripción. Descubra a continuación nuestros estudios clínicos de enfermedades raras.

Descubra nuestros estudios clínicos sobre enfermedades raras

Research IconEn la siguiente lista verá los estudios clínicos de Pfizer para los que se buscan participantes. Si no encuentra lo que busca, intente usar el campo de búsqueda a continuación.

Distrofia muscular de Duchenne

Hemofilia

Trombocitopenia

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      Preguntas frecuentes

      ¿Qué sucede si vivo lejos de un centro de estudio clínico?

      Entendemos que participar en un estudio clínico por lo general implica viajes y un compromiso de tiempo. Durante el diseño de nuestros estudios clínicos, platicamos sobre estos temas con pacientes, cuidadores y defensores para minimizar la carga para los participantes y sus familias. 

      Pfizer puede proporcionar servicios logísticos relacionados con el estudio, como transporte. Debido a que cada estudio es diferente, le recomendamos que haga todas las preguntas. También puede consultar el documento de consentimiento informado para más detalles sobre su estudio.

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      ¿Qué es la terapia génica?

      La terapia génica apunta a la causa de una enfermedad genética. En la terapia génica, un gen que funciona se administra a un tejido específico del cuerpo, lo que permite que la célula o el tejido produzcan una proteína que falta o que no está funcionando. Este tipo de tratamiento tiene el potencial de ser utilizado en lugar de medicamentos o de cirugía. 

      La seguridad y eficacia de la terapia génica se está estudiando en estudios clínicos. 

      Creemos que la terapia génica es un enfoque de tratamiento potencialmente transformador que, si tiene éxito, puede ayudar a reducir la carga de enfermedad y de los tratamientos continuos para las personas afectadas por enfermedades raras.

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      ¿Qué sucede en un estudio clínico?

      Lo que sucede en un estudio clínico depende del “protocolo”. Un protocolo es un plan detallado que explica el objetivo del estudio clínico y su ejecución. Si piensa en la posibilidad de participar en un estudio clínico, le explicarán estos detalles como parte del proceso de consentimiento informado. Entre ellos se incluyen:

      • la duración del estudio clínico
      • los medicamentos en estudio, los procedimientos y las pruebas del estudio clínico
      • el calendario de actividades del estudio
      • la información sobre quiénes pueden participar
      • el seguimiento, el manejo y el informe de los efectos secundarios
      • las reglas que deben seguirse

      Un estudio clínico también puede tener aspectos como el método de asignación llamado randomización, el uso de un placebo o el enmascaramiento.

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      ¿Quiénes pueden inscribirse en un estudio clínico? 

      Animamos a todos a considerar la posibilidad de inscribirse en estudios clínicos. Existen muchos tipos de estudios clínicos en los que se estudian diferentes aspectos de la salud en personas con diversos antecedentes y afecciones médicas. Cada estudio clínico tiene sus propios criterios sobre quién puede participar. Estos se denominan criterios de elegibilidad.

      Los criterios de elegibilidad incluyen aspectos sobre la edad, el sexo, la salud general, el tipo de afección médica y los antecedentes de tratamientos médicos. Como parte de los pasos para inscribirse en un estudio clínico, el médico del estudio debe confirmar si usted cumple con todos los criterios de elegibilidad y puede participar.

      La participación en un estudio clínico siempre es voluntaria. La decisión de inscribirse es personal: usted decide.

      Para más información sobre los estudios clínicos de Pfizer, visite la siguiente página Nuestra Investigación o busque estudios aquí.

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      ¿Con quién puedo comunicarme para obtener información sobre los estudios clínicos de Pfizer?

      Para hacer consultas generales sobre los estudios clínicos de Pfizer, puede comunicarse al 1-800-887-7002 o enviar un correo electrónico a [email protected]. Además, proporcionamos una lista de todos nuestros estudios clínicos con inscripciones abiertas, o que tendrán inscripciones abiertas próximamente en nuestro motor de búsqueda. Puede obtener más información de contacto del estudio en el sitio web de cada estudio.

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      ¿Qué sucede si no puedo encontrar un estudio clínico adecuado para mí en este sitio web?

      Nuestro motor de búsqueda solo ofrece información sobre los estudios clínicos de Pfizer. Para hacer búsquedas sobre todos los estudios clínicos registrados, independientemente del patrocinador del estudio, puede visitar ClinicalTrials.gov  (página en inglés).

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      Cómo exploramos las posibilidades de la terapia génica


      Encontremos nuevas formas de tratar enfermedades raras, juntos

      Pfizer se asocia continuamente con las comunidades de pacientes y cuidadores para comprender las necesidades de las personas con enfermedades raras y obtener información sobre el tipo de tratamiento que podrían necesitar. Juntos, esperamos avanzar en la ciencia con ideas que puedan conducir a mejores tratamientos. Obtenga más información sobre las áreas de enfoque de Pfizer en la investigación clínica de enfermedades raras. 

      Más información (en inglés) en Pfizer.com

      Encontremos nuevas formas de tratar enfermedades raras, juntos

      Madre sosteniendo a su hijo, participante en el estudio clínico de enfermedades raras
      Madre sosteniendo a su hijo, participante en el estudio clínico de enfermedades raras
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