Descripción general del estudio
Este es un estudio abierto, multicéntrico, en el que se evalúa la eficacia y la seguridad de la profilaxis con marstacimab en aproximadamente 95 adolescentes y adultos de sexo masculino y femenino de 12 a <75 years with mild to moderate hemophilia A or B without inhibitors who have a severe bleeding phenotype. Eligible participants must have baseline factor VIII or factor IX activity levels >1 % a ≤15 % y antecedentes de sangrado clínicamente significativo a pesar del tratamiento previo con terapia de reemplazo de factor a demanda o profilaxis de factor de rutina.
En el estudio, se compararán los resultados de sangrado y otras medidas de eficacia durante un período histórico de 12 meses de terapia de reemplazo de factor recetada antes del ingreso al estudio con los resultados observados durante una fase de tratamiento de 12 meses en la que los participantes reciben 150 mg de marstacimab por vía subcutánea una vez a la semana. Se inscribirá a los participantes en 2 cohortes en función de su régimen de tratamiento antes del ingreso al estudio: una cohorte de tratamiento a demanda previo y una cohorte de tratamiento profiláctico de rutina previo.
A las participantes de sexo femenino con hemofilia A o B grave sin inhibidores también se las podrá inscribir caso por caso. Los datos de estos participantes contribuirán a las evaluaciones de la seguridad, y se realizarán análisis descriptivos separados de los resultados de eficacia para todas las participantes de sexo femenino.
En el estudio, también se evaluarán la seguridad y la eficacia a largo plazo del marstacimab durante una fase de tratamiento de extensión a largo plazo (long-term extension, LTE) de hasta 36 meses. Los participantes que completen la fase de tratamiento de 12 meses podrán continuar en la fase de LTE.
Los participantes pueden estar en el estudio durante aproximadamente 50 meses, incluida una fase de tratamiento de 12 meses y una fase de extensión a largo plazo de hasta 36 meses.
