El propósito del estudio es obtener información sobre la seguridad, la forma en la que el cuerpo procesa el marstacimab y la manera en que actúa en pacientes con hemofilia A grave sin inhibidores. La hemofilia A es un trastorno de sangrado raro por el cual la sangre no coagula con normalidad. Esto hace que una persona sangre mucho, incluso de un pequeño corte.
Este estudio es para pacientes que han recibido el medicamento emicizumab como profilaxis de rutina durante al menos 6 meses y desean cambiar al medicamento marstacimab. Los inhibidores son anticuerpos que el sistema inmunitario desarrolla porque percibe al factor de coagulación infundido como una sustancia extraña que debe destruirse. Los anticuerpos son proteínas que ingieren el factor activado antes de tener tiempo de detener la hemorragia. La profilaxis es un tratamiento con medicamentos preventivos.
En este estudio, se buscan participantes:
- Con hemofilia A grave sin inhibidores que estén recibiendo tratamiento con emicizumab desde al menos 6 meses-
- Que tengan de 12 a menos de 75 años.
- Con un peso corporal de al menos 35 kilogramos. Los resultados de este estudio servirán como guía para los médicos y sus pacientes con hemofilia A quienes cambiarán sus medicamentos en el contexto clínico del mundo real. Los pacientes que puedan participar en el estudio recibirán el medicamento marstacimab mediante inyecciones semanales debajo de la piel de 150 miligramos durante 4 meses. El tratamiento del estudio con marstacimab se iniciará no antes de 14 días después de la última dosis de emicizumab. El estudio puede durar hasta 6 meses. El patrocinador proporcionará el marstacimab. Los pacientes continuarán su tratamiento habitual con el factor de coagulación infundido para las hemorragias cuando participen en el estudio. El traspaso a un período opcional de extensión del tratamiento del estudio estará disponible para los participantes que deseen continuar la profilaxis con marstacimab en países donde no esté disponible comercialmente.
