El propósito de este estudio clínico es obtener información sobre la seguridad y los efectos del medicamento del estudio (denominado marstacimab) para el posible tratamiento de la hemofilia en pacientes pediátricos.
En este estudio se inscribirá a participantes pediátricos de 1 a 17 años de forma secuencial. Primero, se abrirá la inscripción en el estudio a los participantes adolescentes de 12 a 17 años. A continuación, se permitirá la inscripción de niños de 6 a 11 años. Finalmente, se permitirá la inscripción de niños de 1 a 5 años.
En este estudio se inscribirá a participantes que:
- Tengan hemofilia A grave o hemofilia B de moderadamente grave a grave (con o sin inhibidores).
- Tengan registros históricos precisos que documenten todas las infusiones de factor VIII, factor IX o agente de derivación y eventos de hemorragia hemofílica durante al menos 1 año antes de entrar en el estudio.
- En caso de tratarse de pacientes sin inhibidores, deben estar recibiendo un régimen de profilaxis de rutina estable con productos de reemplazo de factor VIII o factor IX durante al menos 12 meses antes de entrar en el estudio.
- En caso de tratarse de pacientes con inhibidores, deben estar recibiendo un régimen de tratamiento de derivación a demanda durante los 12 meses antes de entrar en el estudio.
Todos los participantes de este estudio recibirán marstacimab para usarlo de forma profiláctica. El marstacimab se administrará una vez a la semana mediante una inyección subcutánea (debajo de la piel). El personal del centro del estudio administrará la primera dosis de marstacimab en el centro del estudio. Durante el período de tratamiento de 12 meses, se pueden administrar dosis semanales de marstacimab en casa o, si así se prefiere, las dosis pueden ser administradas por el personal del centro del estudio.
Para ayudarnos a determinar si el medicamento del estudio es seguro y eficaz, compararemos las experiencias de los participantes cuando estén recibiendo el medicamento del estudio con un período histórico en el que no lo recibían. Los investigadores quieren determinar si el medicamento del estudio funciona para prevenir los episodios hemorrágicos que suelen experimentar los pacientes con hemofilia.
Los participantes estarán en este estudio durante aproximadamente 14 meses (alrededor de 1 mes en un período de selección, 12 meses recibiendo tratamiento y 1 mes en un período de seguimiento) durante los cuales asistirán al centro del estudio al menos 10 veces. Si se prefiere, y si las normativas locales lo permiten, se pueden realizar 2 de las visitas del estudio en el domicilio del participante en lugar de hacerlas en el centro del estudio. También habrá 6 llamadas telefónicas programadas aproximadamente cada 2 meses.
