Descripción general del estudio
El estudio B7841007 es un estudio de extensión abierto para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia a largo plazo del tratamiento de profilaxis con marstacimab en participantes que no requirieron “finalización anticipada” del estudio de fase 3 B7841005 y del estudio de fase 3 B7841008.
Estudio B7841005: se espera inscribir a unos 145 participantes adolescentes y adultos de 12 a <75 años de edad con hemofilia A grave o hemofilia B de moderadamente grave a grave (definida como actividad del factor VIII [FVIII] <1 % o actividad del factor IX [FIX] ≤2 %, respectivamente) con o sin inhibidores, en el estudio B7841005, durante el cual recibirán profilaxis (definida como tratamiento mediante inyección subcutánea [s.c.] de marstacimab).
Estudio B7841008: este es un estudio abierto de fase 3, en curso en participantes pediátricos <18 años de edad con hemofilia A grave (actividad del factor de coagulación FVIII <1 %) o hemofilia B de moderadamente grave a grave (actividad del factor de coagulación FIX ≤2 %). Se usará un enfoque secuencial para inscribir como mínimo a 100 participantes pediátricos, de los cuales al menos 20 tendrán entre ≥12 y <18 años y al menos 80 tendrán entre ≥1 y <12 años. Al inicio del estudio B7841008, la administración de dosis y los datos disponibles en participantes adolescentes y adultos en el estudio B7841005 respaldaron el inicio del estudio B7841008 en participantes de ≥12 a <18 años. Posteriormente, se dispuso de datos adicionales de seguridad y eficacia de participantes adolescentes en el estudio B7841005 para la evaluación de beneficio/riesgo en respaldo de la administración de dosis a participantes de ≥6 a <12 años. En función de la evaluación positiva de beneficio/riesgo realizada tanto por la revisión interna de Pfizer como por la revisión del Comité Externo de Monitoreo de Datos (External Data Monitoring Committee, eDMC), la administración de dosis en el grupo de edad de ≥6 a <12 años se inició en junio de 2023 en el estudio B7841008. Los datos de los participantes ≥6 años del estudio B7841008 y del estudio B7841005 respaldarán la administración de dosis de los participantes de ≥1 a <6 años.
Todos los participantes recibirán la pluma precargada (Pre-filled pen, PFP) para la administración de marstacimab en el estudio. Se permitirá el uso de la jeringa precargada (Pre-filled syringe, PFS) a criterio del investigador para aquellos participantes que tengan dificultad con la administración de la PFP. Además, se proporcionará a los participantes la PFS para su uso en este estudio en países donde se prevé que la PFS sea la única presentación disponible comercialmente. Se completó un subestudio opcional, abierto, de un solo grupo con el uso de la PFP con los primeros 23 participantes que pasaron del estudio B7841005 y aceptaron participar en el subestudio.
