El DREAM es un estudio clínico para niños y adultos que padecen anemia drepanocítica (AD) En este estudio clínico se está explorando si un medicamento en investigación podría reducir los síntomas y mejorar el estado general de salud de personas que padecen AD.

Gracias por estar dispuesto a obtener más información.

La AD afecta a unas 100,000 personas en los Estados Unidos y es el trastorno sanguíneo hereditario más frecuente en este país. Las personas que reciben un diagnóstico de AD pueden tener peores desenlaces clínicos y una esperanza de vida más corta que la mayoría de los estadounidenses.

Durante la participación en un estudio clínico, usted (o su hijo) recibirá atención minuciosa de un equipo de profesionales sanitarios e investigadores.

La participación en el estudio DREAM podría dar lugar a mejoras en el tratamiento de la AD y en la manera en que se controla esta enfermedad en la generación actual y en generaciones futuras.

Quiénes pueden participar

Gracias por tomarse el tiempo para aprender más al respecto. El estudio DREAM podría ser una opción para usted o su hijo si ha recibido un diagnóstico de anemia drepanocítica.

Este estudio se lleva a cabo en 3 partes (A, B y C). Actualmente, están abiertas las inscripciones para las partes B y C.

  • En la parte B se incluirá a participantes adolescentes y adultos de 12 años y mayores.
  • En la parte C se incluirá a niños o adolescentes de entre 6 meses y 17 años. Primero se inscribirá a los adolescentes y niños mayores, y luego a los niños menores, seguidos de los bebés.

No podrán participar en este estudio personas con AD que:

  • Hayan tenido más de 10 crisis vasooclusivas o CVO (crisis dolorosas repentinas) durante el último año
  • Estén recibiendo transfusiones terapéuticas de sangre programadas con regularidad
  • Estén embarazadas o en período de lactancia

Hay otros requisitos para participar en el estudio DREAM. Si decide inscribirse (o inscribir a su hijo), el equipo del estudio comprobará que se cumplan todos los requisitos durante una visita de selección.

Hay muchos factores que pueden influir en la forma en la que las personas responden a un medicamento, tales como la genética, la raza, el origen étnico y el sexo. Es importante incluir en el estudio DREAM a personas que padezcan AD y que tengan diversos antecedentes.

Afección médica

Anemia drepanocítica

Edad

Parte B: deben haber cumplido los 12 años y Parte C: deben tener entre 6 meses y 17 años de edad

Sexo

Hombre o mujer

Cada estudio clínico tiene sus propias normas sobre quiénes pueden participar, que se denominan criterios de elegibilidad. Sin embargo, solo el personal del estudio de investigación puede determinar si usted es elegible para inscribirse en el estudio.

Comience: Vea si usted (o su hijo) puede calificar

Responda un cuestionario de 2 minutos.

Un primer paso al considerar este estudio es responder un cuestionario en línea de 2 minutos sobre su salud y su historial médico (o los de su hijo). Si sus respuestas indican que el estudio podría ser adecuado para usted, puede compartir su información de contacto con un navegador del Centro de Contacto de Ensayos Clínicos de Pfizer.

Hable con un representante del estudio.

Si está interesado, un navegador del Centro de Contacto de Ensayos Clínicos de Pfizer le llamará y hará una revisión más detallada del estudio y de su historial médico (o el de su hijo) para ver si puede participar y ser derivado a una clínica del estudio que usted seleccione.

Confirme su elegibilidad.

Sus respuestas a estas preguntas solo se relacionarán con usted (o su hijo) si en estas se indica que usted (o su hijo) puede participar en el estudio y si decide compartir su información de contacto con el equipo del estudio. Los miembros del equipo de estudio de Pfizer y nuestros socios tendrán acceso a reportes con datos agregados que no se relacionarán directamente con las personas. Solo el personal del estudio puede determinar si usted (o su hijo) cumple los criterios de elegibilidad del estudio y puede inscribirse.

Qué esperar

Actualmente, están abiertas las inscripciones para las partes B y C.

En la parte B se investigarán los efectos del medicamento del estudio sobre los niveles de hemoglobina y otros síntomas de la AD. Los participantes tomarán el medicamento del estudio o un placebo (que tiene el mismo aspecto que el medicamento del estudio, pero no contiene ningún medicamento activo) durante 48 semanas. Ni los participantes ni el equipo del estudio sabrán si un participante está recibiendo el medicamento del estudio o el placebo. Durante el período de tratamiento de este ensayo clínico, los participantes acudirán a unas 11 visitas al centro y recibirán llamadas telefónicas entre visitas. Las visitas incluirán evaluaciones tales como análisis de sangre y cuestionarios.

En la parte C se investigará la forma en la que el organismo procesa el medicamento del estudio en los niños. Al principio, los participantes tomarán una sola dosis del medicamento del estudio. A continuación, un comité independiente vigilará su estado de salud y los resultados de los análisis de sangre durante 7 semanas y decidirá qué dosis es adecuada. Posteriormente, los participantes tomarán el medicamento del estudio durante 2 semanas y se les vigilará durante otras 12 semanas.

Duración del tratamiento del estudio

Parte B: 48 semanas y Parte C: una sola dosis + 2 semanas

Número de visitas del estudio

Parte B: 13 visitas y 15 llamadas telefónicas y Parte C: 15 visitas

Seguimiento a largo plazo

12 semanas de seguimiento o un estudio de extensión opcional para continuar recibiendo el medicamento del estudio

Acerca de los tratamientos del estudio

Portrait of an African American family – Pfizer Clinical Trials
Portrait of an African American family – Pfizer Clinical Trials

Acerca de los tratamientos del estudio

Las personas que padecen anemia drepanocítica tienen anomalías en la hemoglobina (la parte de los glóbulos rojos que porta el oxígeno). Esto altera la forma de los glóbulos de un disco a una media luna u "hoz". Los drepanocitos son propensos a bloquear los vasos sanguíneos y la hemoglobina anómala también puede dañar los glóbulos rojos.

Se cree que el medicamento del estudio actúa ayudando a que la hemoglobina de los glóbulos rojos conserve una mayor cantidad de oxígeno, permitiéndoles mantener su forma normal y distribuir mejor el oxígeno al cuerpo.

El medicamento del estudio (o el placebo) se toma por vía oral, normalmente como comprimido, con un vaso de agua. Si el participante no puede tragar un comprimido, se dispondrá de otra formulación. En general, el medicamento del estudio (o el placebo) se tomará una vez al día durante el período de tratamiento.

Posibles beneficios y riesgos de participar en el estudio DREAM

Las personas que participan en los estudios clínicos son fundamentales para el avance de la investigación médica. Al participar en el estudio DREAM, usted o su hijo hará una contribución a la investigación médica que podrá ayudar a otras personas con AD en el futuro.

Durante el transcurso del estudio, la salud del participante podría mejorar, empeorar, o permanecer igual. Las personas que estén considerando participar en el estudio recibirán una lista completa de los riesgos y las posibles molestias antes de que acepten participar. Al igual que con cualquier medicamento, puede haber una reacción al medicamento del estudio.

Posibles beneficios y riesgos de participar en el estudio DREAM

Middle-Eastern family eating at the dinner table – Pfizer Clinical Trials
Middle-Eastern family eating at the dinner table – Pfizer Clinical Trials

Preguntas frecuentes

¿Qué es la anemia drepanocítica (AD)?

La anemia drepanocítica es un trastorno sanguíneo hereditario, lo que significa que se transmite mediante los genes de los padres a los hijos. Las personas con AD tienen anomalías en la hemoglobina (la parte de los glóbulos rojos que porta el oxígeno), que se conoce como "hemoglobina de la anemia drepanocítica". Esto causa recuentos bajos de glóbulos (anemia), que pueden dar lugar a niveles bajos de energía y podrían dañar los vasos sanguíneos y provocar problemas tales como accidentes cerebrovasculares y úlceras en las piernas. La falta de oxígeno en los tejidos del cuerpo causada por una insuficiencia del flujo sanguíneo puede provocar episodios repentinos de dolor intenso, llamados "crisis".

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¿Pueden seguir recibiendo otros medicamentos para la AD los participantes del estudio DREAM?

Se permitirá que los participantes del estudio reciban otros medicamentos cuando sea necesario, con determinadas excepciones que el equipo del estudio podrá explicarle.

Los participantes que estén recibiendo hidroxicarbamida (HC) y L-glutamina podrán continuar recibiendo estos tratamientos mientras estén en el estudio DREAM, pero deberán haber estado recibiendo una dosis estable durante un mínimo de 90 días antes de ingresar en el estudio.

Los medicamentos para la AD que no se permiten durante el estudio son voxelotor, crizanlizumab y eritropoyetina (EPO).

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¿Cuánto duran las visitas del estudio?

En las partes B y C, las visitas del estudio duran un promedio de 1 a 2 horas. No obstante, también hay algunas visitas más prolongadas en las partes B y C, incluida una que dura aproximadamente 4 horas y otra que dura unas 8 horas.

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¿Es voluntario participar en este ensayo clínico?

Sí, el participante (o su madre, padre o tutor) decide exclusivamente si va a participar. Si usted decide participar (o que participe su hijo), podrá dejar de participar en cualquier momento y por cualquier motivo. La decisión de dejar de participar en el estudio no afectará su atención médica habitual (o la de su hijo) ni ningún beneficio al que tenga derecho.

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¿De qué manera se verá afectada la atención médica en el futuro por la participación?

La participación no afectará la atención médica habitual en el futuro. Si usted o su hijo deja de participar, se le podrá pedir que vuelva al centro si es necesario para hacer una "evaluación de finalización del estudio". Podría hacerse un seguimiento de los participantes que tengan algún problema médico en curso hasta su resolución o estabilización médica.

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¿Tendrán que pagar los pacientes para poder participar en el estudio? ¿Es necesario tener cobertura de seguro médico para poder participar?

Se cubre el costo del medicamento del estudio y cualquier procedimiento relacionado. Los pacientes no necesitan contar con cobertura de seguro médico para poder participar.

Sin embargo, si está pensando en la posibilidad de ingresar o de que su hijo ingrese en la parte B de este estudio, debería analizar con su aseguradora su política de pagos para tratamientos de referencia que usted reciba durante un estudio de investigación, incluido cualquier tratamiento necesario para cualquier posible efecto secundario que surja durante el estudio. Si su aseguradora no paga estos tratamientos, es posible que estos gastos se le facturen a usted.

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¿Se dispone de apoyo para el traslado de los participantes de este estudio?

Recibirá un reembolso por cualquier gasto razonable en el que incurra como resultado de su participación o la de su hijo en este estudio. Esto podría incluir gastos de estacionamiento, comidas u otros gastos relacionados con los traslados.

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¿Mi información personal se mantendrá privada?

Toda la información que se recopile a partir de este estudio se mantendrá confidencial y no permitirá identificarlo personalmente a usted (o a su hijo). Se tomarán medidas de seguridad para proteger sus datos de toda pérdida o alteración, accidental o ilegal, así como de cualquier divulgación o acceso no autorizado.

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¿Por qué son necesarios los ensayos clínicos?

Un estudio (o ensayo) clínico es un tipo de investigación médica en la que un grupo de personas se ofrecen voluntariamente para participar. Los estudios clínicos son la mejor forma de investigar la manera en que los posibles medicamentos u otros tratamientos médicos afectan a los pacientes. Todos los medicamentos disponibles actualmente para su uso en pacientes se han evaluado primero en estudios en los que participaron de cientos a miles de pacientes.

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