DREAM es un estudio clínico para adultos que padecen Anemia Drepanocítica (AD) En este estudio clínico, se explorará si una medicina del estudio puede reducir los síntomas y mejorar el estado general de salud de personas que padecen AD.
Gracias por estar dispuesto a obtener más información.
La AD afecta a unas 100,000 personas en los Estados Unidos y es el trastorno sanguíneo hereditario más frecuente en este país. Las personas que reciben un diagnóstico de AD pueden tener peores desenlaces clínicos y una esperanza de vida más corta que la mayoría de los estadounidenses.
Durante la participación en un estudio clínico, usted recibirá atención minuciosa de un equipo de profesionales de la salud e investigadores.
La participación en el estudio DREAM podría dar lugar a mejoras en el tratamiento de la AD y en la manera en que se controla esta enfermedad en la generación actual y en generaciones futuras.
Quiénes pueden participar
Gracias por dedicar tiempo a aprender más al respecto. El estudio DREAM podría ser una opción para usted si ha sido diagnosticado con Anemia Drepanocítica con genotipo HbSS o HbSB.
Este estudio se lleva a cabo en 2 partes (A y B). Actualmente, están abiertas las inscripciones para la parte B:
- En la parte B se incluirá a participantes adultos de 18 años y mayores.
No podrán participar en este estudio personas con AD que:
- Hayan tenido más de 10 crisis vasooclusivas o CVO (crisis dolorosas repentinas) durante el último año
- Estén recibiendo transfusiones terapéuticas de sangre programadas con regularidad
- Estén embarazadas o en período de lactancia
Existen otros requisitos para participar en este estudio clínico. Si decide inscribirse, el equipo del estudio comprobará que se cumplan todos los requisitos durante una visita de selección.
La representación en los participantes del estudio es importante. Esto ayuda a los científicos a aprender cómo funcionan las posibles medicinas en diferentes personas. Factores, como la genética, la raza, la etnia, la edad y el sexo pueden repercutir en la forma en la que las personas responden al mismo tratamiento. Por eso es importante incluir en el estudio DREAM a personas de todos los contextos que padezcan Anemia Drepanocítica.
Afección médica
Anemia Drepanocítica
Edad
18 years and older
Sexo
Masculino o femenino
Cada estudio clínico tiene sus propias normas sobre quiénes pueden participar, que se denominan criterios de elegibilidad. Sin embargo, solo el personal del estudio de investigación puede determinar si usted es elegible para inscribirse en el estudio.
Comience: Averigüe si puede ser elegible
Responda un cuestionario de 3 minutos.
Un primer paso al considerar este estudio es responder un cuestionario en línea de 3 minutos sobre su salud y su historial médico. Si sus respuestas indican que el estudio podría ser adecuado para usted, puede optar por ser derivado a una clínica del estudio que seleccione.
Hable con un representante del estudio.
Si está interesado, luego se le pedirá que comparta su información de contacto para que un representante del estudio se comunique con usted y analice los siguientes pasos.
Confirme su elegibilidad.
Sus respuestas a estas preguntas solo se relacionarán con usted si en estas se indica que puede participar en el estudio y si decide compartir su información de contacto con el equipo del estudio. Los miembros del equipo de estudio de Pfizer y nuestros socios tendrán acceso a reportes con datos agregados que no se relacionarán directamente con usted. Solo el personal del estudio puede determinar si cumple los criterios de elegibilidad del estudio y puede inscribirse.
Qué esperar
Actualmente, están abiertas las inscripciones para la parte B de este estudio.
En la parte B, se investigarán los efectos de la medicina del estudio sobre los niveles de hemoglobina y otros síntomas de la AD. Los participantes tomarán la medicina del estudio o un placebo (que tiene el mismo aspecto que la medicina del estudio, pero no contiene ninguna medicina activa) durante 48 semanas. Ninguno de los participantes ni el equipo del estudio sabrán si un participante está recibiendo la medicina del estudio o un placebo. Durante el período de tratamiento del estudio clínico, los participantes acudirán a unas 12 visitas al centro y recibirán llamadas telefónicas entre visitas. Las visitas incluirán evaluaciones, tales como análisis de sangre y cuestionarios.
Una vez finalizado el tratamiento en la Parte B, los participantes pueden tener la opción de inscribirse en un estudio de extensión, en el que todos los participantes recibirán la medicina del estudio.
Duración del tratamiento del estudio
48 semanas
Número de visitas del estudio
14 visitas y 14 llamadas telefónicas
Seguimiento a largo plazo
Seguimiento de 12 semanas o un estudio de extensión opcional para continuar recibiendo la medicina del estudio
Acerca de los tratamientos del estudio
Las personas que padecen anemia drepanocítica tienen anomalías en la hemoglobina (la parte de los glóbulos rojos que porta el oxígeno). Esto altera la forma de los glóbulos de un disco a una media luna u "hoz". Los drepanocitos son propensos a bloquear los vasos sanguíneos y la hemoglobina anómala también puede dañar los glóbulos rojos.
Se cree que la medicina del estudio actúa ayudando a que la hemoglobina de los glóbulos rojos conserve una mayor cantidad de oxígeno, permitiéndoles mantener su forma normal y distribuir mejor el oxígeno al cuerpo.
La medicina del estudio (o el placebo) se toma por vía oral, normalmente como tableta, con un vaso de agua. En general, la medicina del estudio (o el placebo) se tomará una vez al día durante el período de tratamiento.
La historia de un paciente: Perspectivas sobre la Anemia Drepanocítica y la participación en el estudio clínico
Preguntas frecuentes
La Anemia Drepanocítica es un trastorno sanguíneo hereditario, lo que significa que la AD se transmite mediante los genes de los padres a los hijos. Las personas con AD tienen anomalías en la hemoglobina (la parte de los glóbulos rojos que porta el oxígeno), que se conoce como "hemoglobina de la anemia drepanocítica". Esto causa recuentos bajos de glóbulos (anemia), que pueden dar lugar a niveles bajos de energía y podrían dañar los vasos sanguíneos y provocar problemas, tales como accidentes cerebrovasculares y úlceras en las piernas. La falta de oxígeno en los tejidos del cuerpo causada por una insuficiencia del flujo sanguíneo puede provocar episodios repentinos de dolor severo, llamados "crisis vasooclusivas o crisis de dolor".
Se permitirá a los participantes tomar medicamentos estándar para el manejo de la enfermedad o las crisis de dolor, si es necesario durante el estudio, con ciertas excepciones que el equipo del estudio le puede explicar.
Los participantes que estén recibiendo hidroxiurea (HU) y L-glutamina podrán continuar recibiendo estos tratamientos mientras estén en el estudio DREAM, pero deberán haber estado recibiendo una dosis estable durante un mínimo de 90 días antes de ingresar en el estudio.
Los participantes pueden tener la opción de participar en un estudio de extensión abierto (OLE) después de participar en el estudio clínico DREAM. Antes de participar en el estudio de extensión, los participantes deberán firmar la sección OLE del formulario de consentimiento informado, si aún no lo han hecho. Todos los participantes del estudio de extensión recibirán la medicina del estudio en forma de una tableta diaria que se debe tragar entera con agua; no habrá un grupo de placebo.
La participación en el estudio DREAM puede ayudar a las personas con AD en el futuro al aumentar nuestra comprensión de la medicina del estudio.
Durante el transcurso del estudio, la salud del participante podría mejorar, empeorar, o permanecer igual. Las personas que estén considerando participar en el estudio recibirán una lista completa de los riesgos y las posibles molestias antes de que acepten participar. Al igual que con cualquier medicamento, puede haber una reacción a la medicina del estudio.
En la Parte B, las visitas del estudio duran un promedio de 1 a 2 horas. Sin embargo, también hay algunas visitas del estudio más prolongadas, incluida una visita que durará aproximadamente 4 horas.
Sí, el participante decide exclusivamente si va a participar. Si usted decide participar, podrá dejar de participar en cualquier momento y por cualquier motivo. La decisión de dejar de participar en el estudio no afectará su atención médica habitual ni ningún beneficio al que tenga derecho.
La participación no afectará la atención médica habitual en el futuro. Si usted deja de participar, se le puede solicitar que vuelva al centro si es necesario para hacer una "evaluación de final del estudio". Se podría realizar un seguimiento de los participantes que tengan algún problema médico en curso hasta su resolución o estabilización médica.
La medicina del estudio y cualquier procedimiento relacionado con el estudio están cubiertos sin costo. Los participantes no necesitan tener una cobertura de seguro médico para poder participar.
Sin embargo, si está pensando en la posibilidad de ingresar en la Parte B de este estudio, debería analizar con su aseguradora su política de pagos para tratamientos de referencia que usted reciba durante un estudio de investigación, incluido cualquier tratamiento necesario para cualquier posible efecto secundario que surja durante el estudio. Si su aseguradora no paga estos tratamientos, es posible que estos gastos se le facturen a usted.
Recibirá un reembolso por cualquier gasto razonable en el que incurra como resultado de su participación en este estudio. Esto puede incluir estacionamientos, comidas u otros gastos relacionados con los traslados.
Toda la información que se recopile a partir de este estudio se mantendrá confidencial y no permitirá identificarlo personalmente a usted. Se tomarán medidas de seguridad para proteger sus datos de toda pérdida o alteración, accidental o ilegal, así como de cualquier divulgación o acceso no autorizado.
Un estudio (o ensayo) clínico es un tipo de investigación médica en la que un grupo de personas se ofrecen voluntariamente para participar. Los estudios clínicos son la mejor forma de investigar la manera en que las posibles medicinas u otros tratamientos médicos afectan a los pacientes. Todas las medicinas disponibles actualmente para su uso en pacientes se han evaluado primero en estudios en los que participaron de cientos a miles de participantes.
